Odboren je prvi lek na svetu za lečenje Parkinsonove bolesti

Uskoro počinje proizvodnja i prodaja dva nova medicinska proizvoda koja mogu promeniti budućnost lečenja Parkinsonove bolesti i srčanih oboljenja. Reč je o terapiji Amšepuri, namenjenoj lečenju Parkinsonove bolesti, kao i leku Rehart, razvijenom za pacijente sa ishemijskom kardiomiopatijom.

Oba tretmana zasnivaju se na indukovanim matičnim ćelijama (iPS ćelijama). Terapija podrazumeva transplantaciju nervnih ćelija uzgajanih iz iPS ćelija direktno u mozak pacijenta, gde one treba da nadoknade ćelije koje više ne funkcionišu zbog bolesti.

Parkinsonova bolest je hronični neurološki poremećaj koji postepeno oštećuje motorni sistem. Bolest se najčešće ispoljava drhtanjem, usporenim pokretima i problemima sa ravnotežom, a procenjuje se da u svetu od nje boluje oko 10 miliona ljudi. Trenutno dostupne terapije uglavnom ublažavaju simptome, ali ne usporavaju sam tok bolesti.

U kliničkom ispitivanju novog leka koje su vodili istraživači sa Univerziteta u Kjotu učestvovalo je sedam pacijenata starosti između 50 i 69 godina. Svakom od njih u mozak je implantirano pet ili deset miliona ćelija sa obe strane mozga. Te ćelije, dobijene od zdravih donora, razvijene su u prekursore moždanih ćelija koje proizvode dopamin - supstancu koja nedostaje kod osoba sa Parkinsonovom bolešću.

Pacijenti su praćeni dve godine, a rezultati su pokazali da tretman nije izazvao ozbiljne neželjene efekte. Kod četiri pacijenta uočeno je i poboljšanje simptoma bolesti. 

Japanske vlasti su leku dale uslovno i vremenski ograničeno odobrenje, u okviru posebnog sistema koji omogućava da inovativni medicinski proizvodi brže stignu do pacijenata. Takav postupak podrazumeva da se lek odobri na osnovu manjeg broja pacijenata nego u klasičnim kliničkim ispitivanjima, ali uz nastavak praćenja njegove bezbednosti i efikasnosti.

Istovremeno je odobren i tretman Rehart. Reč je o pločama srčanog mišića uzgojenim iz iPS ćelija, koje se ugrađuju u srce pacijenta sa teškom srčanom insuficijencijom. One mogu da podstaknu stvaranje novih krvnih sudova i pomognu obnavljanje funkcije srčanog mišića.

Ako sve bude teklo po planu, ovi tretmani mogli bi se naći na tržištu već tokom leta, što bi ih učinilo prvim komercijalno dostupnim medicinskim proizvodima na svetu zasnovanim na iPS ćelijama.

Razvoj ove tehnologije tesno je povezan sa radom japanskog naučnika Šinje Jamanake, koji je 2012. godine dobio Nobelovu nagradu za fiziologiju ili medicinu. On je otkrio kako se zrele, već specijalizovane ćelije mogu "vratiti" u raniji stadijum razvoja, čime se dobijaju iPS ćelije sposobne da se transformišu u gotovo bilo koji tip ćelija u telu.

Zahvaljujući tom otkriću, regenerativna medicina postala je jedna od prioritetnih oblasti naučnog razvoja u Japanu. Teoretski, iPS ćelije omogućavaju uzgoj različitih tkiva i potencijalno lečenje čitavog niza bolesti kod kojih je potrebna obnova oštećenih organa.