Najskuplji lek na svetu od danas i u Srbiji: Mali Lav prvi primio "zolgensmu"

Najskuplji lek na svetu, "zolgensma", od danas se daje i u Srbiji, a kako RTS prenosi, Lav Teodorović je prvo dete u našoj zemlji sa spinalnom mišićnom atrofijom koje je primilo tu terapiju u Dečjoj klinici u Tiršovoj.

Profesor Dimitrije Nikolić iz Dečje klinike u Tiršovoj kaže da je dvogodišnji dečak dobro i očekuje da sutra bude pušen kući.

On je ocenio da je za pacijenta, kliniku i ceo tim lekara današnji dan veoma važan momenat

"Ovo je nešto što je veoma velika stvar sa stručnog aspekta, iskoristio bih termin 'revolucionarna stvar'", ocenio je Nikolić.

On se zahvalio Republičkom fondu za zdravstveno osiguranje (RFZO) i direktorki Sanji Radojević Škodrić, jer su, kako je istakao, od Fonda i nje lično, lekari uvek imali veliku podršku.

Od danas će i svako drugo dete koje ispuni kriterijume, a boluje od spinalne mišićne atrofije, moći da primi ovaj lek u Univerzitetskoj dečjoj bolnici u Tiršovoj koja ima najsavremenije kapacitete za davanje te najnovije genske terapije.

"Do sada su sva deca koja su primala gensku terapiju lečena u Mađarskoj i Americi, a to je desetoro dece. Osim samog leka, plaćali su i putne troškove, troškove bolničkog lečenja, troškove za pratioca i samu fizikalnu rehabilitaciju. To su ogromna finansijska sredstva, a od danas će sve to biti dostupno o trošku države u Srbiji", rekla je za Dnevnik RTS-a direktorka RFZO Sanja Radojević Škodrić.

Isključivo će lekari, na osnovu stručnih kriterijuma, odlučivati o tome da li će neko dete dobiti gensku terapiju, ili jedan od preostala dva leka za spinalnu mišićnu atrofiju – "risdiplam" i "spinraza".

Neki od kriterijuma su specifične genetske analize ili testiranja, a potrebno je i da dete ima do dve godine, jer je u tom uzrastu terapija efikasnija.

"Protokol je takav da se terapija dobije jedanput", kaže Radojević Škodrić.

To što je neki lek najskuplji, kako ona kaže, ne znači da je najbolji za svako dete. Najvažnije je, ipak, da su u Srbiji sada dostupna sva tri leka za ovu bolest.

"Procena je da će na godišnjem nivou biti od petoro do šestoro dece kandidata za 'zolgensmu'. Prethodna dva leka se daju već od 2018. godine, tada smo uključili četiri pacijenta... Ove godine 84 pacijenta lečimo od spinalne mišićne atrofije, što je dve trećine obolelih od te bolesti", rekla je direktorka RFZO.

Škodrić podseća i da se pilot-projekat skrininga na ovu bolest od prošle godine sprovodi u GAK "Narodni front" u Beogradu, kao i u Kragujevcu, i dodaje da se nada da će se skrining od septembra ove godine primenjivati kod svih novorođenčadi.

"Skrining se sprovodi za svu novorođenu decu u 20 zemalja na svetu. Mi smo jedna od tih 20 zemalja, kao što su Italija, Nemačka, Austrija, deo Kanade, Amerike, Japan... Skrining je jako važan, jer svaka rana dijagnostika omogućava ranu terapiju i samim tim najbolji mogući ishod lečenja", naglašava Sanja Radojević Škodrić.

Sama procedura skrininga je, kako kaže, jednostavna.

"Svakom novorođenom detetu će biti urađena analiza. Vadi se krv iz pete novorođenčeta i šalje se na genetsku analizu u laboratoriju. Ukoliko postoji dijagnoza spinalne mišićne atrofije, onda se genetskim testiranjem određuje za koji lek je dete kandidat", rekla je direktorka RFZO.

Škodrić naglašava i značaj rane dijagnostike i rane terapije jer je, kako kaže, pre 10 godina životni vek ovih pacijenata bio dve do tri godine, a danas oni doživljavaju srednje doba.