Srbija će praviti lek za SMA: Bolji od "zolgensme" koja košta dva miliona dolara

Tim naučnika sa Univerziteta u Kragujevcu i Beogradu će, tokom naredne tri godine, doći do inovativnog leka koji će usporiti ili u potpunosti zaustaviti degradaciju mišića zbog spinalne mišićne atrofije (SMA) kod odojčadi, medikamenta znatno jeftinijeg i efikasnijeg od "zolgensme" koja košta 2,125 miliona dolara.

"Naš koncept istraživanja zamišljen je na tome da inaktiviramo proteine koji okružuju DNK, tzv. epigenetske proteine, i time indirektno utičemo na dalje odvijanje bolesti. Epigenetika je naučna disciplina sa izuzetnom ekspanzijom i potencijalno velikim uticajem na medicinu. Naš doprinos epigenetici biće i kroz primenu veštačke inteligencije za dizajn epigenetskih lekova, time prateći najsavremenije trendove u hemiji, farmaciji i medicini. Na kraju će dizajnirani molekuli biti hemijski sintetisani i farmakološki ispitani, s nadom da ćemo razviti izuzetno efikasne lekove u borbi protiv SMA", ističe vođa tima dr Milan Mladenović, vanredni profesor Prirodno-matematičkog fakulteta u Kragujevcu.

Takođe, ističe da je postojeći lek "zolgensma" genetska terapija, odnosno deo genetskog materijala jednog za nas bezopasnog adeno virusa, koji kada se unese u humani genetski materijal, treba da stimuliše ponovno stvaranje SMN proteina. Na sličan način funkcionišu i brojne vakcine protiv drugih bolesti koje se godinama upotrebljavaju u medicini. Ipak, priprema takvog leka i sam proces davanja terapije je jako skup i iznosi 2,125 miliona američkih dolara po terapiji.

"Kao što sam već nagovestio, lekovi koje ćemo razvijati neće uticati na DNK već na proteine koji okružuju DNK bebe. Nakon pregleda naučne literature ustanovili smo da bi simptomi SMA mogli biti značajno, ako ne i u potpunosti ublaženi ako bi se aktivnost jednog epigenetskog proteina koji se naziva histon deacetilaza 4, skraćeno HDAC4, potpuno isključila. Naime, HDAC4 u mišićima stimuliše druge proteine da doprinose odumiranju mišića kod SMA. Upravo je način na koji bismo isključili aktivnost HDAC4 jedinstven u lečenju SMA i do sada nije testiran", objašnjava profesor Mladenović.

Put do zvanične registracije inovativnih lekova i odobravanja za upotrebu kod dece najmanjeg uzrasta meriće se godinama, jer će obuhvatiti četiri faze kliničkih ispitivanja koje prolazi svaki lek, ali oni koji budu odobreni za upotrebu kod odojčadi moći će da se apliciraju od najranijeg uzrasta nakon dijagnostikovanja SMA jer biosinteza enzima HDAC4 započinje još u zadnjem trimestru trudnoće. Samim tim, čim se dijagnostikuje SMA, moći ćemo da se smanji nivo HDAC4 proteina u telu deteta.

Najskuplji lek na svetu od danas i u Srbiji: Mali Lav prvi primio "zolgensmu"

Razvoj novog leka odojčadi cilj je projekta SMAIPROTACs, koji finansira Fond za nauku Srbije u okviru programa Prizma. Pored profesora Mladenovića u timu su dr Nevena Tomašević, takođe sa Prirodno-matematičkog fakulteta Univerziteta u Kragujevcu, nadležna za istraživanja na nivou epigenetskih proteina, dr Sanja Matić sa Instituta za informacione tehnologije Univerziteta u Kragujevcu, ekspert u oblasti genotoksikologije i imunobiologije,  kao i dr Vladimir Savić i njegov tim sa Farmaceutskog fakulteta Univerziteta u Beogradu, koji čine dr Milena Simić, dr Gordana Tasić i dr Predrag Jovanović, eksperti u oblasti organske sinteze koji će i sintetisati dizajnirane lekove.